Aktuellt24Även det goda är nyheter

Medicin · Sverige

Åtta patienter fick stamcellsodlade dopaminceller i hjärnan – sex av sju kunde sänka medicinen

Av Redaktionen Aktuellt24··Vetenskap

Skånes universitetssjukhus i Lund, huvudbyggnaden sedd från gatan
Skånes universitetssjukhus i Lund, där den svenska delen av STEM-PD-studien genomförts. Foto: Entheta / Wikimedia Commons (CC BY-SA 3.0)

Åtta personer med Parkinsons sjukdom har fått dopaminceller odlade från mänskliga stamceller inopererade i hjärnan, och cellerna överlevde. Efter tolv månader kunde sex av de sju deltagare som fullföljde uppföljningen minska sin parkinsonmedicin. Resultaten från STEM-PD-studien publicerades i Nature Medicine den 9 juli 2026.

Vad är det som har transplanterats?

STEM-PD är ett fryst, färdigodlat cellpreparat: dopaminproducerande förstadieceller framställda från mänskliga embryonala stamceller. Det innebär att preparatet är detsamma för alla patienter och kan tas ur frys när det ska användas, till skillnad från de fostervävnadstransplantationer som utvecklades i Lund för ungefär fyrtio år sedan och som krävde vävnad från enskilda aborter för varje ingrepp.

Hur var studien upplagd?

Åtta personer med måttlig Parkinsons sjukdom fick cellerna inopererade i putamen på båda sidor av hjärnan, i två olika doser med fyra patienter i varje grupp: 3,54 miljoner celler per putamen i den lägre gruppen och 7,08 miljoner i den högre. Alla fick immundämpande behandling i tolv månader för att kroppen inte skulle stöta bort transplantatet. Studien är en fas 1/2-prövning, vilket betyder att huvudfrågan var säkerhet — inte hur bra behandlingen fungerar.

Upplägget var fastlagt i förväg. Studieprotokollet publicerades i BMJ Open den 30 december 2025, alltså innan resultaten var kända, och prövningen är registrerad som NCT05635409. Den godkändes av Etikprövningsmyndigheten i Sverige och Oxford A Research Ethics Committee i Storbritannien, och av båda ländernas läkemedelsmyndigheter — Läkemedelsverket och brittiska MHRA. Att designen ligger publicerad i förväg är det som gör att en läsare kan kontrollera att prövningen mätte det den sa att den skulle mäta, i stället för att välja utfall i efterhand.

Vad visade undersökningarna?

PET-kameraundersökningar gav tidiga tecken på att de inopererade cellerna levde kvar både sex och tolv månader efter ingreppet. Inga allvarliga biverkningar kunde kopplas till cellpreparatet, och de transplantatorsakade ofrivilliga rörelser som var ett problem i de tidigare fostervävnadsstudierna uppträdde inte. Ingreppen tolererades väl.

Vad är det som inte är visat?

Att behandlingen hjälper. Det här är en säkerhetsstudie med åtta deltagare, utan kontrollgrupp och utan blindning — och när sex av sju kan sänka sin medicinering går det inte att skilja effekten av cellerna från placeboeffekt eller från studiens egen uppmärksamhet kring patienterna. En deltagare avled under uppföljningen av en lunginfektion som inte bedömdes ha samband med cellpreparatet. Malin Parmar, professor vid Lunds universitet och den som leder STEM-PD-programmet, formulerar det som en förhoppning: att de tidiga tecknen på cellöverlevnad och klinisk förbättring ska fortsätta öka med tiden.

Och en sak till, som är värd att säga rakt ut: allt vi vet om den här studien kommer från forskargruppen själv. Nature Medicine och BMJ Open har granskat och godkänt både resultat och design, och två läkemedelsmyndigheter har prövat säkerheten — men ingen oberoende forskargrupp har ännu upprepat försöket. Tolvmånadersuppföljningen är dessutom en tredjedel av de 36 månader som prövningen är planerad för. Först när någon annan gör om det, och när de återstående två åren är gångna, vet vi om det här höll.

Varför är det ändå ett steg framåt?

Därför att den fråga studien var byggd för att besvara faktiskt blev besvarad. I fyrtio år har invändningen mot stamcellsbaserad parkinsonbehandling varit att cellerna antingen inte skulle överleva i den mänskliga hjärnan eller skulle orsaka okontrollerade rörelser. Efter tolv månader gjorde de varken det ena eller det andra hos åtta patienter. Först därefter blir det meningsfullt att pröva om de hjälper — och det kräver en större, kontrollerad studie. Prövningen leds från Lund av Malin Parmar med Roger Barker vid University of Cambridge som klinisk ledare, och Gesine Paul-Visse vid Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus som prövningsansvarig i Sverige.

Källor

Den här artikeln vilar på tre av varandra oberoende källor:

  1. Nature Medicine: Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial (primärkälla)
  2. BMJ Open: STEM-PD trial protocol — forhandsregistrerad studiedesign (30 december 2025), ClinicalTrials.gov NCT05635409 (oberoende källa)
  3. Lunds universitet: Transplanterade stamceller överlever i hjärnan vid Parkinsons sjukdom (oberoende källa)