Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har gett ravulizumab ett villkorat godkännande mot IgA-nefropati, en kronisk njurinflammation som kan leda till njursvikt. Beskedet kom den 21 oktober 2026 och vilar på fas 3-studien I CAN, där äggvitan i urinen efter 34 veckor var 43,4 procent lägre hos dem som fick läkemedlet än hos dem som fick placebo. Två dagar senare publicerades resultaten i New England Journal of Medicine.

Vad har FDA godkänt?

Ravulizumab säljs under namnet Ultomiris av Alexion, AstraZenecas enhet för sällsynta sjukdomar. Godkännandet gäller vuxna med primär IgA-nefropati som löper risk att sjukdomen förvärras, och det är formulerat som att läkemedlet minskar proteinuri — äggvita i urinen. Enligt AstraZeneca är ravulizumab den första och hittills enda C5-komplementhämmaren som godkänts för sjukdomen. Läkemedlet ges som dropp i en ven var åttonde vecka efter en startdos. Ultomiris är sedan tidigare godkänt mot bland annat de sällsynta blodsjukdomarna PNH och aHUS. AstraZeneca uppger att över 200 000 människor i USA har IgA-nefropati.

Hur stor var effekten i studien I CAN?

I CAN är randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad. 485 vuxna i 28 länder lottades till ravulizumab eller placebo utöver sin vanliga behandling, och den förplanerade mellananalysen omfattar 352 av dem, 176 i varje grupp. Efter 34 veckor hade kvoten mellan protein och kreatinin i dygnsurinen sjunkit 46,6 procent med ravulizumab och 5,6 procent med placebo. Effekten syntes tidigt: redan vecka 10 låg minskningen på 36,7 procent mot 8,5 procent, enligt AstraZeneca. Resultaten presenterades av studiens medordförande Richard Lafayette från Stanford vid den amerikanska njurkongressen ASN Kidney Week i Denver den 23 oktober.

Biverkningar rapporterades hos 69,5 procent i ravulizumabgruppen och 75,8 procent i placebogruppen, och allvarliga biverkningar hos 4,6 mot 9,0 procent. Eftersom C5-hämmare försvagar en del av kroppens försvar mot meningokocker vaccinerades alla deltagare innan behandlingen började. Ingen fick meningokockinfektion och ingen dog under studien.

Varför är det 43,4 procent och inte 41 procent?

Den som drar placebogruppens 5,6 procent från läkemedelsgruppens 46,6 procent får 41,0 procentenheter. Studiens huvudtal är ändå 43,4 procent, och det beror på att jämförelsen görs som en kvot och inte som en skillnad. Efter 34 veckor låg ravulizumabgruppen på 53,4 procent av sitt utgångsvärde och placebogruppen på 94,4 procent. 53,4 delat med 94,4 blir 0,566 — alltså 43,4 procent lägre äggvita med läkemedlet än utan det. Ingen av källorna redovisar den uträkningen, men den förklarar varför två korrekta tal om samma studie kan se olika ut i olika artiklar.

Vad är ännu inte visat?

Godkännandet är villkorat och vilar på ett surrogatmått. Äggvita i urinen är ett etablerat varningstecken för att njurfunktionen kommer att försämras, men AstraZeneca skriver själv att det inte är fastställt att ravulizumab bromsar förlusten av njurfunktion. Det ska studiens andra huvudmått visa: förändringen i njurfiltrationen (eGFR) efter 106 veckor. Den siffran ingår inte i mellananalysen, och om den uteblir kan godkännandet dras tillbaka.

Resultatet kommer dessutom från en enda studie, finansierad av tillverkaren, och ingen annan forskargrupp har ännu upprepat det. De två granskningar som faktiskt har prövat det är FDA:s beslut och tidskriftens referentgranskning. I Europa finns inget motsvarande godkännande: AstraZeneca uppger att ansökningar granskas i Japan och andra länder men nämner inte EU.

Finns det någon koppling till Sverige?

Ja, på två sätt. Ultomiris kommer från AstraZeneca, och bland de 24 författarna till artikeln i New England Journal of Medicine finns Annette Bruchfeld, professor i njurmedicin vid Linköpings universitet och knuten till Karolinska institutet. Hennes forskning gäller just inflammatoriska njursjukdomar som IgA-nefropati. För svenska patienter ändrar beskedet ingenting i dag, men det lägger en ny behandlingsprincip på bordet: att bromsa komplementsystemet, den del av immunförsvaret som tros skada njurarnas filter vid sjukdomen.

Källor

Den här artikeln vilar på fyra av varandra oberoende källor:

1. AstraZeneca: Ultomiris received accelerated approval in the US as first and only C5 complement inhibitor to reduce proteinuria in adults with primary immunoglobulin A nephropathy (pressmeddelande, 21 oktober 2026) (primärkälla)
2. Barratt J, Farag YMK, Rice K m.fl.: Ravulizumab in IgA Nephropathy — Interim Analysis of a Phase 3 Trial. New England Journal of Medicine, 23 oktober 2026 (oberoende källa)
3. Brooks A: I CAN: Ravulizumab Cuts Proteinuria 43% vs Placebo in IgA Nephropathy. HCPLive, 23 oktober 2026 (oberoende källa)
4. Linköpings universitet: Annette Bruchfeld, professor i njurmedicin (medarbetarsida) (oberoende källa)